Fransiz bilim adamlari, gen tedavisiyle hastaligin yavaslamasini sagladi. Tedavinin ardindan hiçbir yan etkiye rastlanmadi.

Patrick Aubourg ile Nathalie Cartier’nin ekibi, hastanin kendi hücrelerinin kullanildigi bir teknik gelistirdi.

Kemik iligi hücrelerini aldiktan sonra arastirmacilar, hastalara ALD’ye yol açan genin bulundugu X kromozomuna "onarici gen" verdi. Bunun için bilim adamalari ilk kez bir lentivirüs (yavas virüs) kullandi.

Iki yil sonra iki çocugun durumunun ilik nakli yapilan hastalarla ayni oldugu görüldü.

Sonuçlarin daha fazla hastayla yapilacak arastirmalarla dogrulanmasi gerektigini belirten arastirmacilar, çalismalarinin ALD ve bazi kan hastaliklarinin tedavisine umut olabilecegini vurguladi.

ALD, sinir sisteminde sinir lifleri kilifinin yitirilmesine bagli, adrenolökodistrofi proteininin eksikliginden kaynaklanan bir hastalik. Bu
 proteinin yoklugu, çok uzun yag asidi zincirlerinin basta merkezi sinir sisteminde olmak üzere, türlü dokularda birikmesine neden oluyor.

Hizla ilerleyen ve çocuk için kisa sürede ölümle sonuçlanan, ender görülen hastalik, özellikle 5-12 yasindaki çocuklari etkiliyor. Gerçek bir öykünün anlatildigi, 1992 yapimi "Lorenzo’nun Yagi" adli filme de konu olan hastaligin tek tedavisi ilik nakli. Ancak uygun iligin bulunmasi oldukça zor.

Arastirma "Science" dergisinde yayimlandi. Arastirmaya iliskin makale Fransiz "Le Nouvel Observateur" dergisinin internet sitesinde de yer aliyor